Les données publiées évaluent la progression naturelle de la fibrodysplasie
ossifiante progressive (FOP) ou de l’acromégalie

La Natural History Study (NHS) est la première étude longitudinale définie
par protocole destinée à évaluer la progression de la FOP

 

PARIS, FRANCE, 8 juin 2020 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a partagé de nouvelles données sur les maladies rares, une aire thérapeutique clé dans laquelle le Groupe continue de se développer, à travers la publication de huit abstracts dans le Journal of the Endocrine Society. Les données comprennent les résultats d’une étude unique en son genre intitulée « A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes », qui met en évidence des informations recueillies sur un an mesurant la progression naturelle de la FOP et l’impact de l’ossification hétérotopique (OH) sur la capacité physique des patients au fil du temps¹. Ipsen et ses partenaires ont également partagé plusieurs études détaillant les données issues de travaux de recherche sur les économies de soins de santé et les résultats thérapeutiques dans la prise en charge de l’acromégalie.

La FOP est une maladie osseuse génétique ultra-rare et sévèrement invalidante qui affecte environ 1,36 personne sur 1 million^2,3. Cette pathologie se caractérise par la formation d’os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d’ossification hétérotopique (OH) .⁴Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous, appelés « poussées », peuvent précéder l’OH.⁴ L’OH est permanente, cumulative et a de graves répercussions sur la capacité physique au fil du temps : les mouvements deviennent extrêmement limités pour la plupart des patients, qui se retrouvent souvent confinés dans un fauteuil roulant dès l’âge de vingt ans.⁴

L’étude prospective Natural History Study (NHS) sur la FOP est la première étude longitudinale mondiale, multicentrique, destinée à mesurer la progression de la maladie sur trois ans.¹ L’échantillon de participants était représentatif de la communauté FOP dans le monde. L’étude a impliqué 114 patients atteints de FOP qui arborent une mutation du gène ACVR1 documentée. Parmi tous ces participants, 99 patients (55 hommes / 44 femmes ; âge moyen du groupe : 17,4 ans) ont fait l’objet d’évaluations effectuées au point de référence et sur 12 mois, qui ont été incluses dans l’analyse. 93 des 99 participants avaient préalablement fait l’objet d’une tomodensitométrie corporelle évaluable qui a été incluse dans l’analyse de l’OH¹.

L’analyse a montré qu’au cours des 12 mois, 40 % (37/93) des participants ont à nouveau constaté une OH¹. Parmi eux, 65 % (24/37) ont signalé au moins une poussée (taux moyen 2,3 poussées/an)¹. 60 % (56/93) des participants à l’étude NHS n’ont pas connu de nouvelle OH au cours des 12 derniers mois¹. Parmi ces participants, 43 % (24/56) ont signalé au moins une poussée (moyenne 1,8 poussées/an)¹. L’échelle analogique cumulative d’implication des articulations (CAJIS) et le questionnaire FOP-PFQ n’étaient pas suffisamment sensibles pour évaluer la progression de la FOP sur 12 mois.

« Les résultats montrent que l’évaluation de l’OH peut constituer un moyen viable de mesurer la progression de la maladie et l’effet potentiel du traitement, » a déclaré la co-investigatrice et co-auteure de l’étude Mona Al Mukaddam, M.D., M.S., Center for Research in FOP and Related Disorders, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania. « En examinant l’évolution naturelle de la FOP, nous espérons mieux comprendre le fardeau physique de l’OH ainsi que le lien entre les poussées et la progression de la maladie. »

Les abstracts complémentaires publiés dans le Journal of the Endocrine Society comprenaient des données sur la prise en charge des patients atteints de FOP ou d’acromégalie.^5-11

« Les recherches d’Ipsen appuient notre engagement d’écoute et de collaboration avec les patients, les médecins, les infirmiers, les associations de patients et d’autres parties prenantes clés pour répondre au mieux aux défis quotidiens des personnes souffrant de maladies rares telles que la FOP ou l’acromégalie, » a commenté Jim Roach, M.D., Vice-Président Senior, Aire thérapeutique mondiale dédiée aux maladies rares, Ipsen. « Ces pathologies ont un impact sur la qualité de vie des patients et de leurs aidants, et font souvent peser d’importantes charges économiques et sociales en raison des absences au travail et des coûts élevés des soins de santé. En approfondissant nos connaissances sur ces maladies, nous espérons mettre au point des solutions qui auront un impact significatif sur la vie des patients. »

 

Vue d’ensemble des données Ipsen acceptées pour le congrès ENDO 2020 :

 

Médicament/Pathologie	Numéro/titre de l’abstract	Auteurs de l’étude
FOP	OR29-05 – A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes1	Mona Al Mukaddam, Robert J. Pignolo, Geneviève Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao, Richard W. Keen, Kim-Hanh Le Quan Sang, Andrew Strahs, Rose Marino, et Frederick S. Kaplan
	SUN-344 – Patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Have an Increased Prevalence of Cardiac Conduction Abnormalities5	Samuel Kou, Carmen De Cunto, Geneviève Baujat, Kelly L. Wentworth, Donna Grogan, Matthew A. Brown, Maja Di Rocco, Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Frederick S. Kaplan, Robert J. Pignolo, et Edward C. Hsiao
Palovarotène	MON-348 – Surgical Management of Bilateral Hip Fracture in a Patient with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Treated with Palovarotene6	Sukhmani Singh, Joseph Kidane, Kelly L. Wentworth, Daria Motamedi, Saam Morshed, et Edward C. Hsiao
Acromégalie	SUN-296 – Acromegaly Significantly Impacts Employees’ Health Benefit Costs and Increases Work Absenteeism7	Kevin C.J. Yuen, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, John D. Whalen, Ian A. Beren, et Antonio Ribeiro-Oliveira
	MON-141 – Healthcare Services Utilization and Costs Associated with the Management of Patients Living with Acromegaly8	Antonio Ribeiro-Oliveira, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, Ian A. Beren, John D. Whalen, et Kevin C.J. Yuen
	MON-306 – Acromegaly Comorbidity Costs, Quality of Life, and Mortality: Lifetime Comparisons for Controlled Acromegaly, Uncontrolled Acromegaly, and the General US Population9	Melanie D. Whittington, Jonathan D. Campbell, R. Brett McQueen, Kathryn A. Munoz, John D. Whalen, et Antonio Ribeiro-Oliveira
Somatuline® Autogel®/Depot®	MON-301 – Long-Acting SSA Treatment Patterns in Sweden From 2005 to 2017: A Nationwide Study10	Daniel S. Olsson, Daniel Granfeldt, Åse Björstad, Antonio Ribeiro-Oliveira, Anna Jonasson, et John D. Whalen
	MON-LB47 – An International Simulated Use Study (PRESTO) to Evaluate Nurse Preferences Between the Lanreotide Autogel New Syringe and Octreotide Long-Acting Release Syringe11	Daphne T. Adelman, Xuan-Mai Truong-Thanh, Marion Feuilly, Aude Houchard, et David Cella

 

 

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