En plus de cette soumission européenne, Ipsen poursuit la mise en œuvre de son plan réglementaire mondial de dépôt de demandes d’autorisation de mise sur le marché dans les territoires où le Groupe opère. Ainsi, la demande d’autorisation de mise sur le marché a été soumise à SwissMedic (l’agence réglementaire Suisse) le 5 juillet 2016. En octobre 2014, Ipsen et Lexicon ont annoncé la signature d’un accord exclusif de licence par lequel Ipsen commercialisera telotristat etiprate sur tous les territoires, hors États-Unis et Japon, pays dans lesquels Lexicon conserve ses droits. Lexicon a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis le 30 mars 2016 pour laquelle les autorités réglementaires américaines (FDA, Food and Drug Administration) ont accordé, le 31 mai 2016, une revue prioritaire.
La soumission réglementaire s’appuie sur les résultats de l’étude pivotale contrôlée de phase 3 TELESTAR versus placebo et une étude de phase 3 complémentaire, TELECAST. Les résultats de l’étude TELESTAR ont mis en évidence une diminution statistiquement significative (p<0,001) par rapport à l’évaluation initiale du nombre moyen de selles quotidiennes sur les 12 premières semaines de l’étude dans les deux groupes de traitement (250 mg trois fois par jour et 500 mg trois fois par jour) par rapport au placebo ; le critère d’évaluation principal a donc été atteint. Une diminution statistiquement significative (p<0,001) de l’acide 5-hydroxyindoléacétique (principal métabolite de la sérotonine) dans les urines a également été observée à la semaine 12 par rapport au placebo dans les deux groupes de traitement. Dans ces 2 études de phase 3 contrôlées versus placebo, TELESTAR et TELECAST, les effets indésirables les plus fréquents associés à l’utilisation du telotristat etiprate étaient des nausées, des douleurs abdominales, de la fatigue et une élévation des gamma glutamyl transférases.
David Meek, Directeur général d’Ipsen, a déclaré : « Ipsen est un leader mondial dans le traitement des tumeurs neuroendocrines et est engagé à améliorer le devenir des patients, du diagnostic à chaque stade de la maladie, y compris dans le traitement symptomatique du syndrome carcinoïde. Nous allons collaborer plus encore avec l’EMA afin de permettre au plus grand nombre de patients de bénéficier du telotristat etiprate ».
À propos du syndrome carcinoïde
Les tumeurs neuroendocrines (TNE) bien différenciées sont une tumeur rare qui provient des cellules du système neuroendocrine. Le syndrome carcinoïde (SC) apparaît lorsque la TNE bien différenciée sécrète de grandes quantités de sérotonine et d’autres substances vasoactives dans la circulation systémique. En général, le SC est associé aux symptômes suivants : bouffées vasomotrices, diarrhée, respiration sifflante, douleurs abdominales et parfois à long-terme, une valvulopathie cardiaque.
Les analogues de la somatostatine (ASS) constituent le traitement de référence pour soulager les symptômes du SC et contrôler la tumeur. Les ASS inhibent la libération de sérotonine par les TNE ; ils sont utilisés en traitement de première ligne du SC. Néanmoins, les ASS ne contrôlent pas toujours les symptômes de façon adéquate chez tous les patients. Du fait de la morbidité importante du SC et de l’absence d’options thérapeutiques établies, la population atteinte de SC qui nécessite un contrôle des symptômes en complément du traitement par ASS présente d’importants besoins médicaux non satisfaits.
À propos du telotristat etiprate
Le telotristat etiprate est un nouvel inhibiteur de l’enzyme tryptophane hydroxylase (TPH), administré par voie orale. Par l’inhibition de l’enzyme TPH, étape limitante de la synthèse de la sérotonine, le composé a été conçu pour réduire la production de sérotonine dans les tumeurs neuroendocrines. Le syndrome carcinoïde apparaît lorsque des tumeurs neuroendocrines bien différenciées sécrètent de grandes quantités de sérotonine et d’autres substances vasoactives dans la circulation systémique. Le telotristat etiprate a été développé en association aux ASS pour le traitement de longue durée du SC afin d’améliorer le contrôle des symptômes chez les patients adultes atteints de TNE métastatiques. Les autorités règlementaires américaines (FDA) ont accordé le statut de revue prioritaire au telotristat etiprate, qui a également bénéficié d’une désignation de « médicament orphelin » par la FDA et l’EMA.
