EACD 2020 : l’importance des évaluations fonctionnelles dans les essais cliniques pour les médecins traitant des enfants atteints de paralysie cérébrale

Par Andreas Lysandropoulos MD, PhD, Vice-Président Affaires médicales Monde, Neurosciences, Ipsen

On estime que 17 millions de personnes dans le monde sont atteintes de paralysie cérébrale (PC)¹. L’une des formes les plus courantes de la maladie est la spasticité, qui touche environ 80 % des patients.^1-2
Bien qu’il n’existe à ce jour aucun remède pour la PC, il est possible de bien gérer la spasticité associée grâce à une combinaison de thérapies physiques et de médicaments. Même des ajustements mineurs dans la gestion du traitement peuvent apporter des améliorations significatives à ces patients en termes de qualité de vie. C’est pourquoi j’ai le plaisir d’annoncer que l’équipe Ipsen Neurosciences partagera le fruit de ses nouvelles recherches lors de la conférence annuelle de la European Academy of Childhood Disability (EACD), du 25 au 28 novembre.

La capacité à évaluer avec succès l’impact des traitements sur les personnes atteintes de PC est essentielle pour continuer à faire progresser la science et à améliorer le traitement et la qualité de vie de ces patients. À l’heure actuelle, la plupart des essais cliniques dans ce domaine se basent sur l’échelle modifiée d’Ashworth (Modified Ashworth Scale, MAS), qui évalue la résistance à l’étirement lors d’un mouvement passif. Cependant, de nouvelles données qui seront partagées par les équipes d’Ipsen lors de la conférence de l’EACD ont démontré la pertinence de l’Évaluation de la main d’appoint (Assisting Hand Assessment, AHA), une méthode de pointe permettant de mesurer l’efficacité avec laquelle un enfant utilise sa main atteinte en coordination avec sa main valide.

L’AHA procure notamment de nouvelles perspectives pour l’évaluation de la fonction manuelle des patients atteints de formes unilatérales de PC (hémiparésie). Les enfants veulent jouer et explorer le monde qui les entoure. Pour un jeune patient atteint de PC, pouvoir utiliser ses mains est essentiel³. La méthode AHA se base sur une séance de jeu avec des kits de jouets spécifiquement conçus pour les enfants et les adolescents qui encouragent l’utilisation spontanée des deux mains, afin de permettre aux chercheurs d’évaluer la fonction manuelle dans un environnement naturel. Le concept n’est pas d’évaluer ce que les enfants peuvent faire, mais ce qu’ils font réellement lorsqu’ils sont confrontés à un problème spontané et concret qui les oblige à utiliser leurs mains. Cette méthode pour mesurer l’efficacité des thérapies est directement liée à la façon dont vivent les enfants atteints de PC. Elle permet ainsi aux médecins de connaître concrètement les effets du traitement et de l’adapter en conséquence.

L’analyse de méthodes d’évaluation de pointe telles que l’AHA est un autre exemple de l’approche centrée sur les patients adoptée par Ipsen, jusque dans la conception de nos essais clinique et même pour des pathologies pédiatriques difficiles. Les résultats de cette recherche et d’études similaires contribueront à créer des solutions qui répondent aux besoins réels des patients et améliorent leur vie de façon concrète.